Στις περισσότερες χώρες, οι κυβερνήσεις ή οι ασφαλιστές υγείας έχουν αναλάβει πρωτοβουλίες για να επηρεάσουν την τιμή και τη χρήση των φαρμάκων.
Ένας δεδηλωμένος στόχος αυτών των συστημάτων είναι η ενθάρρυνση της αποτελεσματικότητας ή της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας. Ως βασική αρχή, η οικονομική αξιολόγηση πρέπει να είναι συναφής με τις αποφάσεις σχετικά με την τιμολόγηση και την αποζημίωση των τεχνολογιών υγείας, καθώς προσφέρει έναν τρόπο εκτίμησης της πρόσθετης αξίας για την κοινωνία μιας νέας παρέμβασης (π.χ. φαρμάκου) σε σχέση με την τρέχουσα θεραπεία. Ωστόσο, η εφαρμογή της οικονομικής αξιολόγησης στα συστήματα τιμολόγησης και αποζημίωσης φαρμάκων είναι μεταβλητή. Ως εκ τούτου ως οδηγός, θα πρέπει να εξεταστεί ο πραγματικός και δυνητικός ρόλος της οικονομικής αξιολόγησης στα διαφορετικά συστήματα τιμολόγησης και αποζημίωσης φαρμάκων, όπως συστήματα ελεύθερης τιμολόγησης (Ηνωμένο Βασίλειο, Ηνωμένες Πολιτείες), συστήματα διαχείρισης σε δύο στάδια (Γαλλία), συστήματα τιμολόγησης αναφοράς , Κάτω Χώρες, Σουηδία) και συστήματα οικονομικής αξιολόγησης (Αυστραλία, Καναδάς). Συμπεραίνεται ότι, εκτός από την περίπτωση της Αυστραλίας και του Καναδά, ο δυνητικός ρόλος της οικονομικής αξιολόγησης θα μπορούσε να αναπτυχθεί σε μεγάλο βαθμό, ιδίως στην περίπτωση νέων φαρμάκων, για τα οποία δεν υπάρχει ακριβές υποκατάστατο. Επίσης σημαντικό θέμα υφίσταται σχετικά με τα πρακτικά προβλήματα χρήσης αυτής της προσέγγισης. Ωστόσο, σημειώνεται ότι η οικονομική αξιολόγηση από μόνη της δεν μπορεί να καθορίσει μια τιμή για ένα φάρμακο, δεδομένου ότι πρέπει να ληφθεί απόφαση σχετικά με το ποσοστό της προστιθέμενης αξίας που πηγαίνει στην κοινωνία και το ποσοστό που πηγαίνει στη φαρμακευτική εταιρεία ως ανταμοιβή για την καινοτομία.
Στο πλαίσιο αυτό σημαντική είναι και η συζήτηση που πρέπει να γίνει για την αποζημίωση των γενοσήμων που με την ευρύτερη χρήση τους μπορούν να δώσουν μια ανάσα στη δαπάνη για το φάρμακο ώστε το σύστημα να αντέξει το κόστος εισαγωγής νέων καινοτόμων θεραπειών υπό αξιολόγηση για την αποτελεσματικότητα μετά από διαπραγμάτευση τιμής. Για να συμβούν τα ανωτέρω τα γενόσημα φάρμακα θα πρέπει να έχουν μια οικονομική αποζημίωση ώστε να καθίστανται εμπορικά βιώσιμα. Όμως σε κάθε περίπτωση αυτές είναι πολιτικές που χρειάζεται να οριοθετηθούν μετά από μελέτη πραγματικών δεδομένων τα οποία σε μεγάλο βαθμό σήμερα λείπουν από την Ελληνική πραγματικότητα. Ειδικά στο τομέα της καινοτομίας θα πρέπει να βρεθούν και να οριστούν με ακρίβεια τα απαραίτητα δεδομένα της ελληνικής πραγματικότητας που χρειάζονται για τη λήψη τεκμηριωμένων αποφάσεων και να καθοριστούν ποιες είναι οι δομές και οι διαδικασίες συλλογής και επεξεργασίας τους και ποιες πρέπει να είναι οι προτεραιότητες με τη βέλτιστη ιεράρχηση.